Новости

Рука не дрогнет: средство от кашля поможет в борьбе с болезнью Паркинсона

Препарат амброксол увеличивает активность фермента, нарушения в работе которого могут приводить к гибели нейронов.

Эксперимент сотрудников НИЦ «Курчатовский институт» показал, что известное лекарство от кашля может быть эффективным средством в борьбе с болезнью Паркинсона. Согласно результатам исследования, препарат способен увеличивать активность фермента, из-за нарушений в работе которого заболевание прогрессирует. По словам ученых, эффективность средства для конкретного пациента можно будет проверить в лабораторных условиях по анализу крови больного.

Неожиданная связь


Лекарство от кашля – амброксол – может быть эффективным средством в борьбе с болезнью Паркинсона, показал эксперимент сотрудников НИЦ «Курчатовский институт». Ученые решили использовать это вещество по другому назначению, изучив частоту мутаций N370S и L444P в гене, кодирующем фермент глюкоцереброзидазу (GBA). Этот фермент участвует в регуляции метаболических процессов внутри клетки. Оказалось, что патологические изменения ДНК чреваты появлением в клетке «нерабочего» фермента глюкоцереброзидазы неправильной формы, что приводит к снижению его активности.

Было известно, что мутации N370S и L444P приводят к болезни Гоше, которая относится к числу лизосомных болезней накопления. Это редкие наследственные заболевания, связанные с нарушением работы лизосомы – части клетки, которая отвечает за «переваривание» макромолекул. В середине прошлого века специалисты стали замечать, что у пациентов с болезнью Гоше и их родственников часто развивается и болезнь Паркинсона. Поэтому ученые начали изучать, как эти мутации влияют на развитие нейродегенеративных процессов в мозге.

Исследование провели на средства гранта Российского научного фонда. В эксперименте с амброксолом участвовали 14 пациентов с болезнью Гоше и шесть пациентов с болезнью Паркинсона.

В качестве модели использовались клетки-макрофаги. Результаты показали, что амброксол значительно повышает активность глюкоцереброзидазы. В среднем у пациентов с болезнью Гоше она увеличивается в 3,3 раза, а у пациентов с болезнью Паркинсона – в 3,5 раза.

В макрофагах происходит основная работа фермента, поэтому специалисты выбрали их для исследования. Если амброксол показал результат на этих клетках в лабораторных условиях, то и при попадании в клетки мозга при приеме препарата он также может оказаться эффективным. Индивидуальную восприимчивость к препарату у конкретного пациента можно предсказать, добавили в НИЦ «Курчатовский институт». Для этого можно оценить эффективность средства в лабораторных условиях по анализу крови больного.

Весомые преимущества


По мнению экспертов сейчас нет эффективных препаратов, способных существенно замедлить или предотвратить развитие болезни Паркинсона. Поскольку амброксол – уже зарегистрированный препарат, стадия доклинических исследований может быть значительно короче. Есть данные о возможности проникновения амброксола через гематоэнцефалический барьер, что является преимуществом.

Также эксперты отмечают, что забор крови для персонифицированной оценки риска развития болезни Паркинсона – рутинная процедура и доставляет минимальный дискомфорт пациентам, что является важным преимуществом по сравнению с получением фибробластов кожи, которые сейчас наиболее часто используют в персонализированной диагностике нейродегенеративных заболеваний.

Источник: Известия