- 625
- 0
Дорогой препарат от СМА начали применять для лечения российских детей
Самое дорогое в мире лекарство от редкого и тяжелого заболевания детей – спинальной мышечной атрофии (СМА), приводящей к инвалидности и смерти из-за потери двигательной способности мышц и остановки дыхания – официально начали использовать в РФ. Первые пациенты уже получили спасительные инъекции в больницах Москвы.
Российские медики начали лечить больных детей при помощи лекарства «Золгенсма». Препарат производства швейцарской фармкомпании зарегистрировали в России в конце 2021 года. Для выздоровления достаточно одной инъекции препарата, но успеть сделать ее нужно до двух лет.
Сообщается, что три упаковки «Золгенсмы» уже ввели пациентам Морозовской детской больницы и НМИЦ здоровья детей в Москве. «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) относится к генно-терапевтическим препаратам, а его высокая стоимость обусловлена затратами на исследования и разработки и терапевтической ценностью, т.е. получаемыми годами полноценной жизни.
Затраты на покупку препарата берет на себя государство, приобрести его родителям больных детей также помогают благотворительные организации. Ранее в СМИ появилась информация, что «Золгенсма» эффективна не на 100%, т.е. клиническая картина СМА у некоторых детей может сохраниться и после лечения. На этот случай у врачей в запасе есть еще два препарата – нусинерсен (тороговое наименование «Спинраза») и рисдиплам («Эврисди»). Они также относятся к дорогостоящим, хотя и не в такой степени, как «Золгенсма». Однако использовать их нужно более одного раза.
Оба препарата производят зарубежные компании. В РФ уже начаты разработки собственных лекарств от СМА. Оригинальный препарат российского производителя уже готов к клиническим испытаниям у детей со СМА 1 типа.
Также о планах создать свой оригинальный препарат для лечения этой болезни объявили в ФМБА России. По словам главы учреждения Вероники Скворцовой, он может быть готов уже в 2022 году.
Ожидается, что российские лекарства от СМА будут стоить дешевле импортных, а значит станут доступны большему числу тяжело больных детей. Как сообщают СМИ, в России по итогам недавнего массового неонатального скрининга СМА обнаружили у 10 новорожденных. Всех их обеспечат лечением через государственный внебюджетный фонд помощи детям «Круг добра», созданный по инициативе президента в начале 2021 года. Средства в фонд поступают от сверхдоходов: россияне, зарабатывающие более 5 миллионов рублей в год, платят подоходный налог не 13%, а 15%.
