Толебрутиниб, инновационный ингибитор тирозинкиназы Брутона, продемонстрировал обнадеживающие результаты в многоцентровом исследовании III фазы: у пациентов с нерецидивирующим вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом (nrSPMS) отмечено замедление прогрессирования инвалидности на 31% по сравнению с плацебо.

Толебрутиниб является пероральным, проникающим в мозг ингибитором тирозинкиназы Брутона (BTK), мишенью которого становятся В-клетки и миелоидные клетки, играющие ключевую роль в нейровоспалении. Препарат воздействует как на центральную, так и на периферическую иммунную систему.

В исследовании HERCULES приняли участие 1131 взрослый с nrSPMS, средний возраст которых составил около 49 лет, и у которых не было рецидивов в течение предыдущих 24 месяцев. Участники задокументировали прогрессирование инвалидности в течение последних 12 месяцев и имели балл по Расширенной шкале инвалидности (EDSS) от 3,0 до 6,5.

Основные результаты:

• Подтвержденное улучшение инвалидности наблюдалось у 8,6% пациентов, получавших толебрутиниб, против 4,5% в группе плацебо.

• Препарат замедлил ухудшение способности ходить, но не оказал влияния на функцию рук — этот аспект требует дальнейших исследований.

Что важно знать о рассеянном склерозе

Рассеянный склероз (РС) — хроническое аутоиммунное заболевание, характеризующееся появлением в головном и спинном мозге диссеминированных очагов демиелинизации. Характерные симптомы включают зрительные и глазодвигательные нарушения, парестезии, слабость, спастику, расстройства мочеиспускания и легкие когнитивные симптомы. 

Читайте также: Искусственный интеллект поможет врачам распознавать рассеянный склероз на МРТ-снимках головного мозга

«Рассеянная» неврологическая симптоматика, характерная для данного заболевания, по мере чередования обострений и ремиссий постепенно приводит к потере трудоспособности и инвалидизации. Для диагноза на основе клинических проявлений либо при помощи МРТ требуется наличие ≥ 2 характерных неврологических поражений, которые разделены как во времени, так и в пространстве (локализация в центральной нервной системе). Лечение включает в себя применение глюкокортикоидов при обострениях, иммуномодулирующих препаратов для профилактики обострений, а также поддерживающую терапию. 

Согласно данным ВОЗ, в мире насчитывается около 1,8 миллиона человек, живущих с РС.

Новые терапевтические подходы открывают перспективы замедления прогрессирования заболевания и улучшения качества жизни пациентов с трудноподдающимися лечению формами РС.